„Für Marktzugangsteams reichen klinische Daten allein nicht immer aus, um eine Kostenerstattung oder Zahlungsbereitschaft zu sichern. HTA-Gremien sind zunehmend bereit, zusätzliche Belege für den Mehrwert eines Produkts anzuerkennen, wie beispielsweise Patientenpräferenzen, die sich direkt auf die Therapietreue oder die Akzeptanz auswirken können. Diskrete Wahlversuche sind ein wirkungsvolles Instrument, um Einblicke in Patientenpräferenzen zu gewinnen und HTA-Anträge zu untermauern.“
– Elise Kocks, Direktorin | SKIM
Die Herausforderung: Klinische Belege allein reichen nicht aus
Im Zusammenhang mit der Prävention von Infektionskrankheiten bei Schwangeren ging die Herausforderung bei der Kostenerstattung über den Nachweis der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit hinaus. Bei HTA-Anträgen lautet die entscheidende Frage oft, wie sich der klinische Nutzen in der Praxis auf die Akzeptanz und die Auswirkungen auf Bevölkerungsebene auswirken wird.
Dies ist insbesondere dann von Bedeutung, wenn alternative Maßnahmen denselben Bedarf im Bereich der öffentlichen Gesundheit abdecken und hinsichtlich der wichtigsten klinischen Endpunkte weitgehend vergleichbar erscheinen. In solchen Fällen benötigen Entscheidungsträger möglicherweise zusätzliche Erkenntnisse, um zu verstehen, welche Option in der Praxis am ehesten von Patienten, Pflegekräften und Gesundheitssystemen akzeptiert wird.
In diesem konkreten Fall bedeutete dies, über einen herkömmlichen Vergleich der verfügbaren Optionen hinauszugehen, um fundierte Erkenntnisse über die Präferenzen der Eltern, die erwartete Inanspruchnahme und die potenziellen Auswirkungen auf die Durchimpfungsrate zu gewinnen. Diese Erkenntnisse trugen dazu bei, die Erkenntnisse zu den Präferenzen als sinnvolle Ergänzung zu den klinischen und wirtschaftlichen Belegen zu positionieren, die üblicherweise in Diskussionen über Gesundheitstechnologiebewertung (HTA) und Kostenerstattung erforderlich sind.
Unsere Lösung: Die Präferenzen der Patienten verstehen
Um die Präferenzen der Patienten auf eine Weise darzustellen, die für die HTA und die Entscheidungsfindung im Bereich der Kostenerstattung relevant ist, hat „ SKIM “ ein Diskretwahl-Experiment (DCE) im Zusammenhang mit der Prävention von Infektionskrankheiten konzipiert. Ein DCE eignet sich besonders gut für HTA-Anträge, da es quantifiziert, wie Patienten oder Pflegepersonen Abwägungen zwischen bedeutungsvollen Produkt-, Dienstleistungs- und Zugangsmerkmalen vornehmen, und so Erkenntnisse liefert, die über die angegebenen Präferenzen hinausgehen und die wahrscheinliche Entscheidungsfindung in der Praxis widerspiegeln.
„Eine gut konzipierte DCE geht über die bloße Befragung von Patienten nach ihren Präferenzen hinaus. Sie deckt die relative Bedeutung verschiedener Merkmale auf und zeigt, wie sich diese Präferenzen in der Praxis auf Akzeptanz, Inanspruchnahme und Therapietreue auswirken können. Damit ist sie eine wertvolle Evidenzkomponente für HTA-Behörden, die den Gesamtnutzen einer medizinischen Intervention bewerten.“
– Elise Kocks, Direktorin | SKIM
Damit DCE-Ergebnisse im Rahmen einer HTA glaubwürdig und aussagekräftig sind, musste die Studie gemäß etablierten Best-Practice-Leitlinien konzipiert werden. Dazu gehört die Definition von Merkmalen, die klinisch aussagekräftig, für Patienten relevant und für Entscheidungsträger umsetzbar sind, anstatt sich ausschließlich auf Merkmale zu konzentrieren, die sich bequem messen lassen.
In der Praxis bedeutet dies, mit klinischen Einrichtungen, Patientenverbänden und Fachkräften des Gesundheitswesens zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass die richtigen Merkmale berücksichtigt werden, Vorversuche durchzuführen, um zu bestätigen, dass die Aufgaben relevant sind und klar verstanden werden, sowie strenge Auswahlkriterien und Quotenverteilungen anzuwenden, um die geeignete Befragtengruppe zu erreichen. Bei konsequenter Durchführung kann eine DCE quantitative, fundierte Präferenznachweise liefern, die HTA-Gremien dabei helfen zu verstehen, wie die Wahl der Patienten die Akzeptanz in der Praxis und den Gesamtnutzen einer Intervention beeinflussen kann.
Das Ergebnis: Präferenzdaten zur Unterstützung der Entscheidungsfindung im Rahmen der Gesundheitstechnologiebewertung (HTA)
Erkenntnisse über Patientenpräferenzen können HTA-Anträge stärken, indem sie die Wahlentscheidung in Belege für die Akzeptanz, den Zugang und die Auswirkungen auf Bevölkerungsebene umsetzen. Dieselben Erkenntnisse können auch in die Marketingstrategie einfließen, indem sie verdeutlichen, welche Merkmale für Patienten und Pflegepersonen am wichtigsten sind.
Ermittlung der Merkmale, die die Wahlentscheidung der Patienten beeinflussen
Durch die Quantifizierung der Bedeutung von Merkmalen zeigte die Studie auf, welche Faktoren die Akzeptanz und die Inanspruchnahme beeinflussen. Im Beispiel der Fallstudie erwiesen sich der Zeitpunkt und der Empfänger der Verabreichung als entscheidende Präferenzfaktoren.
Abschätzung, wie sich Zugangsbedingungen auf die Inanspruchnahme in der Praxis auswirken könnten
Die Studie zeigte zudem, wie Erkenntnisse über Präferenzen genutzt werden können, um die Akzeptanz unter verschiedenen Zugangsszenarien zu simulieren. In der Fallstudie war die Einbeziehung sowohl der Impfung von Müttern als auch der Impfung von Säuglingen in ein nationales Programm mit einer höheren prognostizierten Akzeptanz verbunden.
Die Studie wurde als Open-Access-Artikel in der Fachzeitschrift „Infectious Diseases and Therapy“ (Springer Healthcare, 2025*) veröffentlicht. Zu den Mitautoren zählen Elise Kocks von der „ SKIM“ sowie klinische Forscher des Spaarne Gasthuis-Krankenhauses, was der Evidenzbasis durch das Peer-Review-Verfahren zusätzliche Glaubwürdigkeit verleiht.
Insgesamt zeigt die Fallstudie, wie fundierte Erkenntnisse über Präferenzen HTA-Entscheidungen untermauern und gleichzeitig als Grundlage für eine patientenzentrierte Positionierung und Kommunikation dienen können.
Was dies für den Marktzugang in der Pharmabranche bedeutet
Drei Erkenntnisse für Ihre nächste Marktzugangsstrategie:
- Die Erforschung der Patientenpräferenzen gehört in Ihre HTA-Strategie und nicht nur in Ihren Marketingplan: Wenn zwei Optionen klinisch vergleichbar sind, kann die Patientenpräferenz ein entscheidender Faktor sein, da sie sich auf die allgemeine Akzeptanz der Behandlung und die Therapietreue auswirken kann.
- Diskrete Wahlversuche (DCEs) sind ein leistungsstarkes Instrument zur Quantifizierung der Patientenpräferenzen hinsichtlich Lösungen im Gesundheitswesen: Wenn sie gemäß den Best-Practice-Standards konzipiert sind, simulieren sie, wie Patienten Abwägungen zwischen verschiedenen Behandlungsoptionen treffen.
- Eine von Fachkollegen begutachtete Veröffentlichung stärkt Ihre Evidenzbasis: Eine veröffentlichte DCE verleiht Ihrem Antrag eine unabhängig validierte Grundlage und schafft Glaubwürdigkeit bei Kostenträgern und Gesundheitsbehörden.
Arbeiten Sie gemeinsam mit „ SKIM “ an Ihrer HTA-Evidenzstrategie
Wenn Sie einen Antrag auf Marktzugang oder eine HTA-Einreichung vorbereiten, kann „ SKIM “ Ihnen dabei helfen, die erforderlichen Nachweise zu erarbeiten, um Entscheidungen hinsichtlich Kostenerstattung, Marktzugang und Einführung zu untermauern.
Durch die Kombination von verhaltenswissenschaftlichen Erkenntnissen mit fundierten Analysen und umfassender Fachkompetenz im Gesundheitswesen helfen wir Organisationen dabei, einen Mehrwert zu demonstrieren, der über rein klinische Ergebnisse hinausgeht.
Nehmen Sie Kontakt mit uns auf, um zu besprechen, wie Erkenntnisse zu Patientenpräferenzen Ihren nächsten HTA-Antrag stärken können.
*Veröffentlichte Quelle: Langedijk AC et al. Präferenzen niederländischer Eltern und werdender Eltern hinsichtlich Präventionsstrategien gegen das Respiratorische Synzytial-Virus: Ein diskretes Wahlversuch. Infect Dis Ther. 2025. doi: 10.1007/s40121-025-01214-2